为期4天的2022国家医保药品目录谈判于1月8日结束。国家医保局医药管理司负责人对新冠治疗药物谈判情况进行回应：此次进入谈判的新冠治疗药物共3种，其中阿兹夫定片、清肺排毒颗粒谈判成功，辉瑞奈玛特韦片/利托那韦片(Paxlovid)组合包装因报价高未能成功。一直广受关注的罕见病患者用药能否实现“灵魂砍价”还未披露。
罕见病药物进入医保目录进程如何？到底有多难？南都大数据研究院梳理了近年医保谈判和罕见病药物相关数据发现，国谈药品价格降幅基本大于50%，罕见病患者负担减少90%以上。近3年医保目录新增23种罕见病药物，其中只有4种药品产自3家中国企业。在中国上市的罕见病药物适用77种罕见病，其中26种已进入医保。今年通过初审的罕见病药物中，多种年治疗费用超100万，有可能再续2021年成果，砍下天价药吗？
近年国谈通过率不等，价格平均降幅超50%
(资料图)
南都大数据研究院统计，2018年-2021年国家医保谈判的药物价格平均降幅均超过50%。从2019年企业申报以来，每年均有100多种药物参与谈判，2021年通过率为80%。
国家和药企坐上谈判桌，综合考虑药品成本、需求和竞争，就药品价格达成一致。2022年的规则较往年变动不大，药企在两轮报价后超过医保底价115%的将出局，落入范围内将继续磋商谈判，形成最终的谈判价格。
今年侧重罕见病、儿童用药，在申报条件中对罕见病用药没有2017年1月1日后上市等条件限制。
近3年23种罕见病用药进医保，78.6%外企生产
2021年国谈有激动人心的成果，脊髓性肌萎缩症(SMA)每针70万元天价药——诺西那生钠注射液砍到3.3万元，按比例报销后，患者个人仅需支付几千元甚至更低，是高价药入医保零的突破，给有药可治却又不可及的家庭带来了生的希望。
据新华社，截至2022年，国家医保目录包括45种罕见病用药，涉及26种罕见病。国家医保局医药服务管理司司长黄华波在罕见病大会表示，2018年以来通过医保谈判新增19种罕见病药品，与谈判前的价格相比，罕见病患者个人负担费用降低92.8%。
南都大数据研究员梳理2019年来医保目录新增罕见病用药，共23种，包括国家集采直接调入等药品。涉及16种罕见病，其中转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病、克罗恩病二线、地中海贫血、骨髓纤维化是国家卫健委公布的121种《第一批罕见病目录》之外的罕见病。
梳理这23种罕见病药物生产药企发现，外企有11家，占78.6%。中企中，西安杨森制药的麦格司他胶囊、英夫利西单抗注射剂，江苏正大丰海的依达拉奉氯化钠注射液，山东泰邦生物的人凝血因子IX分别在2019、2020、2021年新增进入医保目录。
中国上市药物覆盖77种罕见病，入医保难在哪
罕见病的诊断治疗和药物生产都较困难。在美国，每位罕见病患者平均需要7.6年、经历8位医生，被误诊过2、3次才能确诊。罕见病联盟针对20804名中国患者的调查中，42.0%的患者表示曾被误诊过。其中，误诊比例最高的病种是纯合子家族性高胆固醇血症和糖原累积病Ⅱ型(庞贝病)。
我国是世界上仅有的按照分批疾病目录管理的方式来划定罕见病的国家，然而存在一些罕见病甚至没有被命名。据统计，基于《第一批罕见病目录》中的121种罕见病，86种罕见病在全球有治疗药物，其中77种罕见病在中国有治疗药物。2018年《第一批罕见病目录》的出台，也推动了罕见病新药上市浪潮。
罕见病患者数量少，意味着罕见病药物市场规模小，这类疾病得不到足够的研发投入。而研究发现，保险的覆盖增加了创新的数量，可以通过调整需方成本分担，人为地增加有支付能力的需求，从而增加厂商的研发动力。公共医疗保险的定价经常会成为其他医疗保险定价时的参考。
一种罕见病药物面市常常是独家和垄断地位，不需要进入医保获得更多的市场。而有竞品时，药企愿意“薄利多销”，通过大幅让价来获得纳入医保的资格。据中康CHIS开思数据，诺西那生钠注射液在进入医保后，2022年上半年全国等级医院销售额为3.79亿，同比增长5倍，是2021年全年销量的2.5倍。
今年通过初审药物中，5种罕见病适应症年治疗费用超100万
2022国谈通过形式审查的药品中，有19种罕见病药物，其中有5种罕见病适应症成人年治疗费用超100万，儿童按体重换算价格稍低。1型酪氨酸血症治疗费甚至高达185万元一年，据《2022中国罕见病行业趋势观察》报告，登记患者有628人。
不过，通过形式审查，并不意味着它们都能上谈判桌。国家医保局指出，还需要进行包括经济性在内多方位严格评审，通过评审后，独家药品要经过谈判、非独家药品要经过竞价，只有谈判或竞价成功才能被纳入目录。
（文章来源：南方都市报·湾财社）
关键词： Paxlovid
质检
推荐
